Дата публикации: 27 мая 2024 г.

Кембриджский университет: генная терапия вернула слух девочке

В Великобритании ученые вернули слух родившейся глухой девочке, после проведения генной терапии.

Изображение: c.pxhere.com

Опал Сэнди из Оксфордшира — первый пациент, прошедший лечение в рамках глобального исследования генной терапии. Опал родилась полностью глухой из-за редкого генетического заболевания — слуховой невропатии, вызванной нарушением прохождения нервных импульсов, идущих от внутреннего уха к мозгу. Впервые услышать звуки девочка смогла, когда ей было 11 месяцев в больнице Адденбрука в Кембридже.

Через четыре недели после проведения генной терапии в правое ухо Опал начала реагировать на звук, даже когда кохлеарный имплантат в левом ухе был отключен.

В последующие недели врачи заметили постоянное улучшение слуха Опал. На 24 неделе они подтвердили, что уровень слуха Опал на тихие звуки, такие как шепот, в обработанном ухе был близок к нормальному. Сейчас Опал, которой исполнилось 18 месяцев, может реагировать на голоса своих родителей и произносить такие слова, как «Dada» и «bye-bye».

Слуховая нейропатия может быть вызвана изменением одного гена, известного как ген OTOF. Ген вырабатывает белок под названием отоферлин, необходимый для того, чтобы внутренние волосковые клетки уха могли взаимодействовать со слуховым нервом. Исследование CHORD, которое началось в мае 2023 года, направлено на то, чтобы показать, может ли генная терапия обеспечить слух детям, рожденным со слуховой нейропатией.

 «Эти результаты впечатляют и даже лучше, чем я ожидал. Генная терапия уже много лет является будущим отологии и аудиологии, и я очень рад, что она наконец-то наступила. Мы надеемся, что это начало новой эры генной терапии внутреннего уха и многих типов потери слуха», - сказал главный исследователь проекта, профессор Манохар Бэнс (Manohar Bance) с кафедры клинических нейронаук Кембриджского университета и отоларинголог больницы Кембриджского университета NHS Foundation Trust.

Источник: cam.ac.uk

Гасанбекова Л. А. Оценка эффективности финансово-хозяйственной деятельности государственных унитарных предприятий Практическое пособие / Л. А. Гасанбекова, В. И. Никитина, Б. В. Сошников; под общ. науч. ред. канд. экон. наук О. А. Коробко. – М.: ФГБНУ «Аналитический центр» Минобрнауки России, 2019. – 49 с. (ISBN 978-5-904670-54-2). Доступна электронная версия печатного издания.

Вопросы контроля хозяйственной деятельности и финансового аудита, национальной безопасности, системного анализа и управления Сборник материалов III Всеросс. науч.-практ. конф., г. Москва, 29 декабря 2017. – М.: ФГБНУ «Аналитический центр» Минобрнауки России, 2018. – 200 с. (ISBN 978-5-904670-53-5). Доступна электронная версия печатного издания.

открыть полный список изданий Центра →